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发布时间：2022-08-17 09:51 信息来源： 阅读次数： 次
01
CGT概述
(Cellular and Gene Therapy, CGT) 细胞与基因治疗，广义上分为细胞治疗和基因治疗。
细胞治疗
细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞，经体外操作后输入（或植入）人体，用于治疗疾病的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞（系）的建立、冻存复苏等。细胞治疗主要可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗。
基因治疗
基因治疗是指通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。基因治疗主要分为以病毒为载体的基因替代和以非病毒为载体的基因编辑1。
CGT与其他药物发展周期比较
02
市场前景
纵览药物的发展历程，化药市场已趋于成熟，正处于规模经济竞争中，“价格战”白热化，从前几百元的药物如今可能只需要几毛钱。而抗体、小分子靶向药物正迅速发展，初步形成竞争格局。其中，以细胞、基因治疗为主的新型药物，已成功获批的药物数量稀少，竞争力相对较小，据pharmsnap数据显示，目前可查到的CGT药物只有13种。
《“十四五”生物经济发展规划》也明确指出要“重点发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用2。CGT受到政策的青睐，可见其市场潜力巨大。
03
法规指导
随着行业发展以及一些热点事件的影响，与CGT相关的监管政策正逐步完善，但非常零散。中美对于CGT的法律法规有所差异，国内此类临床申请有IIT 和 IST ；美国则有IND-IIT 和 NON-IND-IIT；两国之间的法律在此类可能涉及人类遗传资源出入境管理上也有诸多限制；对于产品、生产基质和原料的风险监管要求、检测方法也有一定的差异；生产方面，中美对于CDMO公司需要满足的标准也有所不同。
以下为国内现行相关的主要参考指导文件，感兴趣的小伙伴可去公众号后台回复“CGT法规”，下载相关文件原件。
中国相关管理制度与指南
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美国相关管理制度与指南
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由于相关文件众多，更新较快，建议药企在开展相应项目时，务必与当地的监管部门保持良好的联系，以便及时获取最新指导要求。
CGT市场潜力巨大，相关指导文件众多，药企该如何进军CGT产业？
这里不得不提到一个影响CGT产品走向市场的关键因素——质量分析。质量分析是CGT产品走向商业化生产的重要关卡，它对生产过程进行严格的质量控制，是获得药物研究成功、保证患者安全的关键。
根据当前的指导原则，研发者应提前制定研究计划和策略，鼓励“质量源于设计”（QbD）理念。这意味着从研发开始就要考虑到产品的最终质量，要充分考虑生产用物料和生产工艺对产品质量的影响，建立产品质量属性与临床安全性、有效性的相关性，持续进行工艺优化和质量提高，建立全过程的质量控制体系和全生命周期的管理理念。
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武汉珈创生物相关技术服务
武汉珈创生物技术股份有限公司，创建于2011年，是一家集生物技术服务与研发为一体的高新技术企业，专注于为生物药品/制品的生产企业及研发机构提供各类细胞（含重组细胞、干细胞、免疫细胞等）及原辅料的质量检测、病毒清除工艺验证技术服务。
武汉珈创生物对检测服务质量一直追求高标准、严要求，每年通过组织策划各种类型的质量活动，确保质量管理体系的有效运行及持续改进，并不断与国际接轨，对标国际质量标准水平。
迄今为止，武汉珈创生物已经为近千个CGT相关样品完成符合卫健委临床备案申请或IND申请的检测，包括各类自体或异体的干细胞、逆转录病毒、慢病毒、腺相关病毒载体、CAR-T、CAR-NK等免疫细胞等。
欢迎各位新老客户前来咨询，武汉珈创生物竭诚为您提供优质的检测服务。
今天的干货就讲到这儿，小伙伴们想了解哪方面的内容？欢迎去后台留言~持续关注“珈创生物”公众号，下期将带你走进CGT技术的世界！
备注：法规文件来源于网络，本平台旨在共享，如有侵权，请联系删除。
参考资料：
1. 沙利文 《中国细胞与基因中治疗产业发展白皮书》
2.《“十四五”生物经济发展规划》
