The recent review of domestic and foreign industry regulations

本文回顾了今年4-5月国内外生物药行业相关政策法规的发布情况，旨在与生物医药企业一起跟踪行业动态，了解最新的法规及监管要求。国内药政 01 【CDE】发布《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》 2023年4月27日，CDE正式发布《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。该指导原则主要为按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人源干细胞产品的上市申请阶段的药学研究提供技术指导。该指导原则中的“人源干细胞产品”是指起源于人的成体（干）细胞（adult stem cells，ASCs or adult cells）、人胚干细胞（embryonic stem cells,ESCs）和诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs），经过一系列涉及干细胞的体外操作，一般包括扩增、基因修饰、诱导分化、转（分）化等，获得的干细胞及其衍生细胞，加入制剂辅料，分装至特定容器，并符合特定药品放行标准，可直接应用,也...

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2023.06.19

Complimentary seats! Wuhan Jiachang Biotechnology invites you to attend the BION...

武汉珈创生物免费赠送参会席位领取方式： 1、转发本条推文到朋友圈 2、扫码加好友发送截图，备注“武汉珈创生物” （名额有限，仅限药企和科研院所领取。先到先得，送完为止。）关于我们>>武汉珈创生物技术股份有限公司（简称：珈创生物），创建于2011年，是一家集生物技术服务与研发为一体的高新技术企业，专注于为生物药品/制品的生产企业及研发机构提供各类细胞（含重组细胞、干细胞、免疫细胞等）及原辅料的质量检测、病毒清除工艺验证技术服务。珈创生物历经十余年的运营，秉承优质、高效、透明的核心服务理念，不断研发沉淀，成功建立了检测技术体系及独有的数据库系统。以此为基础，凭借自身的专业团队和管理能力，以及良好的行业口碑，至今已成功累计服务企业700余家，提供数万批次的细胞及产品检测、病毒清除工艺验证技术服务。我们可提供 ...

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2023.06.19

CDE issued the "Technical Guidelines for Pharmaceutical Research and Evaluation ...

为规范和指导人源干细胞产品的药学研发、生产和注册，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。后台回复“人源干细胞法规”获得完整PDF文件 END

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2023.02.02

Validation of NAT (Q-PCR) rapid detection method for mycoplasma in dry cargo

随着细胞治疗领域研究的深入，新型细胞治疗产品如雨后春笋般冒出。这类产品通常有效期很短、样品量也很少，传统的一些检测方法在检测周期以及样品量上面临挑战，尤其是支原体检测。 2020版中国药典（ChP）虽然并未收录NAT法作为支原体检测方法，但其中也提到了“也可采用经国家药品检定机构认可的其他方法”。传统的培养法和DNA染色法虽然有着自身的优点，但较长的检测周期和较大的样品检测用量逐渐不能满足行业快速发展的需求。NAT方法从当前支原体快速检测方法中脱颖而出，已经被美国药典、欧洲药典和日本药典收录，并明确提到NAT方法在经过适当验证后，可用于检测方法补充或替代药典方法进行放行检测。下表为传统的支原体检测方法单次检测对应样品量和检测周期：相对于传统方法，Q-PCR方法只需要很少的样品量（视灵敏度调整，按USP示例，最少可为0.2ml），若结果为阴性最快可以在24h内汇报结果。但是容易受到其他因素干扰导致出...

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2023.02.02

Recent industry dynamics know as early as possible

本文将重点回顾12月，国内及国际生物药行业相关药政文件的发布情况，助力从业者更快掌握法规及监管动态。国内药政 01.【药典会】关于 WHO INN Plist127 生物制品通用名称的公示 2022年12月8日，国家药典委员会官网发布《关于WHO INN Plist127生物制品通用名称的公示》，经第十二届药典委员会相关专业委员会审核，对世界卫生组织（WHO）国际非专利名称（INN）建议目录127（Plist127）中收录的生物制品中文通用名称予以确定。为确保上述通用名称的准确性、合理性和唯一性。该公示征求社会各界意见，公示期自发布之日起一个月。 02.【NMPA】公开征求《药品标准管理办法（征求意见稿）》意见 2022年12月14日，NMPA官网发布公开征求《药品标准管理办法（征求意见稿）》意见，该管理办法旨在进一步规范和加强药品标准管理，保障药品安全性、有效性和质量可控性。现向社会公开征求意见，公开征求意见的时间为2022年12月15日...

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2022.12.14

Human mesenchymal stem cells Biological Effectiveness Evaluation of key quality ...

人间充质干细胞（human mesenchymal stem cells, hMSCs）是一类存在于不同组织间质或血管周围、形态类似于成纤维细胞的成体干细胞，可在体外自我更新并具有成骨、成脂、成软骨等分化能力。hMSCs具有独特的、与治疗疾病密切相关的生物学有效性(biological effectiveness)，因此已成为临床研究中发展最为迅速的一类干细胞，具有广泛的临床应用价值。 hMSCs质量属性临床应用的hMSCs应具有四类质量属性：基本细胞生物学属性，微生物学安全性，生物学安全性和生物学有效性。其中生物学有效性与hMSCs临床治疗效应密切相关，是临床前研究阶段用于预测临床治疗效应，是现阶段乃至未来决定hMSCs临床转化是否能成功的重要质量属性。不同组织来源的 hMSCs生物学有效性质量属性，可归类为诱导分化功能、免疫调控能力及组织再生功能，而每一类别中又含有细化的内容(或质量属性)。体外评价hMSCs细胞向不同谱系的分化...

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2022.12.05

Dry cargo | Guiding Principles for the detection of Internal and external Viral ...

来源于人或动物细胞系的生物技术产品的一个共同特点是存在病毒污染的风险，污染可来自原细胞系（细胞基质）本身，也可来自生产过程中偶然带入的外源病毒，这种污染可能产生严重的临床后果。风险控制原则控制生物技术产品的潜在病毒污染，可归纳为以下三条相互补充的原则： a）选择并对选定的细胞系和其他原料进行检定，确保其不含可能对人有感染和/或致病作用的病毒。 b）评估生产工艺清除感染性病毒的能力。 c）检测生产适当步骤的产品，确保产品未受感染性病毒的污染。各级细胞病毒安全性控制细胞库包括原始细胞库（PCB，又称细胞种子）、主细胞库（MCB）和工作细胞库（WCB）。 ICH Q5A（R1）及USP-NF<1050>中对不同级别细胞进行病毒检测的建议： a.作为药物生产起始细胞基质的工作细胞库，必须进行外源病毒检测，既可对WCB进行直接测定，也可对...

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2022.11.23

干货 | “返老还童”——干细胞治疗产品质量控制及法规解读

自1992年，美国生物学家Arnold Caplan教授命名 “间充质干细胞”并开启了世界上第一例间充质干细胞的临床探索至今，人类探索干细胞临床应用的历史已三十余年。干细胞是一类具有不同分化潜能，并能在非分化状态下自我更新的细胞。常用于细胞治疗的干细胞一般可分为胚胎干细胞、成体干细胞（如脂肪间充质干细胞、骨髓间充质干细胞、脐带间充质干细胞等）、诱导多能干细胞。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞，经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程。研究近况目前在clinicaltrials.gov网站上已登记的干细胞临床研究项目超过1W个，10多款产品在各国已获批上市，大部分已获批上市的产品主要是根据其免疫调控和组织修复两个生物学特性应用于相应适应症，如移植物抗宿主病、...

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2022.11.15

关于细胞质量检测资质问题的探讨

细胞是各种生物完成生命周期的最基本单位，也是生物创新药/生物制品研发、生产的基础原材料，其地位举足轻重。因此，生物制品用细胞质量控制已被认为是国家生物安全的重要组成部份，重视程度不言而喻。然而，关于国内第三方检测机构开展药品/生物制品细胞质量安全控制、评估和检测服务，是否需要具备各种资质的问题，一直是争论的焦点，如不重视，会给生物创新药研发和细胞治疗及基因治疗产品研制、生产带来潜在安全风险。本文就该问题进行探讨，希望引起监管部门和相关企业高度重视。一、药品/生物制品细胞质量检测资质认定的主要法律法规国内第三方检测机构开展药品/生物制品细胞（重组细胞、干细胞、基因治疗相关细胞、免疫细胞等）质量安全控制、评估和检测服务，涉及各种法规。现将相关的法律、法规、政策性文件列举如下：二、第三方检测机构拥有的主要资质认证证书第三方检测机构需进行主要资质认...

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2022.11.15

期刊重磅 | AAV基因疗法帮助失明者恢复视力，双靶向CAR-NK大大提升抗肿瘤活性，CAR-T成功...

近期重磅研究盘点 01 Cell 子刊：AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力先天性黑蒙症（Leber Congenital Amaurosis，LCA），是最严重的遗传性视网膜病变，也是最常见的先天性失明疾病之一。大约每4万新生儿中有1人出生时或出生后一年内双眼视觉功能逐渐丧失，导致先天性失明。近日，一篇发表在 Cell 子刊《iScience》上题为“Night vision restored in days after decades of congenital blindness”的研究报告中，两名因 GUCY2D 基因突变导致的先天性黑蒙而失明的患者，接受高剂量的 AAV 基因治疗几天后，眼睛在弱光条件下对光敏感度提高了数千倍，基本上纠正了最初的夜间视力缺陷。这项研究结果证实了腺相关病毒（AAV）递送 GUCY2D 基因的疗法可以恢复视杆细胞光感受器功能。 02 Nature子刊：双靶向CAR-NK，改善NK细胞内耗问题，大大提升抗肿瘤活性 ...

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2022.11.01

干货 | 细胞鉴定——成瘤性检查方法及法规解读

成瘤性检查，是指为确定细胞基质在动物体内是否能够形成肿瘤，对细胞特性进行的鉴定。与致瘤性检查不同的是，致瘤性检查是指确定细胞基质中是否存在可使细胞永生化并具有形成肿瘤的因子。成瘤性检查针对的是细胞基质，致瘤性检查针对的是细胞因子。需要进行成瘤性检查的细胞 1. 新建细胞系/株以及新型细胞基质。 2. 某些传代细胞已证明在一定代次内不具有成瘤性，而超过一定代次则具有成瘤性（如Vero）。 3. 用于疫苗生产的细胞系/株应进行成瘤性检查，但当未经遗传修饰的二倍体细胞被证明无成瘤性后，可以不作为常规检查要求。注：已证明具有成瘤性的传代细胞（如BHK21，CHO，C127等），或细胞类型属成瘤性细胞（如杂交瘤细胞等），用于生产治疗性产品时可以不再做成瘤性检查。检查方法目前使用比较广泛的成瘤性检查方法有动物接种法（体内）和软琼脂克隆形成实验（体外）。其中，体内法为评价...

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2022.10.24

干货 | 外源性DNA残留检测简介

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2022.10.13

干货 | “以毒攻毒”——溶瘤病毒产品的质量控制

自19 世纪以来，病毒疗法治疗癌症一直被研究，但由于基因工程技术壁垒和安全问题，直到最近20年才有巨大进展。近年来，溶瘤病毒凭借多项抗肿瘤机制以及优势，成为肿瘤免疫疗法中冉冉上升的新星。 01 溶瘤病毒疗法概述溶瘤病毒( oncolytic virus OVs)，“溶瘤”即将肿瘤“溶解”（也就是杀死），溶瘤病毒疗法是一种新型的肿瘤免疫治疗方法，其基本思路为：天然或经过基因重组的溶瘤病毒，选择性地感染癌细胞，通过病毒自身的复制杀死并裂解癌细胞,释放出的病毒继续侵入癌细胞发挥作用。与此同时，癌细胞裂解后释放的肿瘤抗原能够引起免疫应答反应，引导免疫系统对其他癌细胞甚至远端病灶展开攻击。与其他肿瘤免疫疗法相比较，溶瘤病毒具有杀伤效率高、靶向性好、不良反应小、多种杀伤肿瘤途径、避免耐药性以及成本低廉等优势，其与化疗、放疗、免疫治疗等联合应用时，具有协同增效的作用，可使原先对免疫检查...

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2022.09.15

申报热讯 | 近期重磅获批盘点，武汉珈创生物恭祝合作伙伴喜获审批！

武汉珈创生物祝贺合作伙伴安徽中盛溯源、康希诺、百奥泰近日喜获审批，祝愿他们再创新高！接下来，珈创小助手将带你回顾近期行业申报热点资讯，了解行业动态。近期行业重磅申报审批盘点 ▼ 01 安徽中盛溯源：iPSC细胞治疗药物获批临床 2022年9月8日，据CDE官网显示，安徽中盛溯源生物科技有限公司(下面简称“中盛溯源”)的“NCR100注射液”获批临床，拟开展针对膝骨关节炎的临床试验。根据中盛溯源官网，该药物应该为一款iPSC来源的细胞治疗药物。干细胞疗法作为一种突破性的治疗方法，可以在一定的条件下将干细胞诱导分化成软骨细胞或者成骨细胞，经过增殖生成大量的高质量的软骨细胞后注入到人体当中。进而对那些出现损伤的软骨器官进行修复，达到治愈膝骨关节炎的效果。 02 康希诺：全球首个吸入用新冠疫苗国内获批 ...

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2022.04.20

热点解读 | 浅谈信达生物FGFR抑制剂（治疗胆管癌）获批及其研究前景

热点速递 4月6日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，信达生物达伯坦®获批上市，该药用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。达伯坦®为信达生物从Incyte公司引进的FGFR1/2/3抑制剂佩米替尼片（pemigatinib片），是首个在中国获批的选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂。祝贺信达生物在新药领域取得了杰出成就，珈创生物衷心祝愿合作伙伴再创新高！关于晚期胆管癌和FGFR2基因融合/重排胆管癌是发生在肝外胆管的恶性肿瘤。胆管癌患者会有腹痛，黄疸，皮肤瘙痒等症状出现。近年来胆管癌的发病率呈逐年上升趋势，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式。但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）属...

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2021.10.27

2021中国制药工程大会在武汉圆满落幕

10月14日，由中国食品药品国际交流中心、国家药品监督管理局食品药品审核查验中心与国际制药工程协会联合举办的2021中国制药工程大会在武汉圆满落幕，武汉珈创受邀参会。大会为期三天，由全体大会和13场平行技术分会组成，结合《关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》、《药品管理法实施条例》修订进展、《药品检查管理办法》和中国加入PIC/s的挑战和机遇等法规要求和行业热点，围绕药品生产全生命周期设置专题，打造覆盖药品生产全生命周期、全产业链的交流合作平台。武汉珈创生物技术股份有限公司是集生物技术服务与研发为一体的高新技术企业，专注于为生物药品/制品的生产企业及研发机构提供各类细胞及原辅料的质量检测及病毒清除工艺验证技术服务，公司先后获批武汉东湖高新区第五、第八、第十批3551人才计划，武汉市守合同重信用、湖北省守合同重信用企业、武汉市东湖高新区蹬羚企业、国家高新技术企业、武汉市科技“小巨人”企业，并承...

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2020.08.11

CAR-T生产工艺流程及优化考量（上）

细胞毒性CD8+CART细胞，直接介导肿瘤细胞清除，但是CD4+辅助细胞(Th细胞)同样有着重要作用。CD4+和CD8+CART应该有一个合适的比例，有报道，治疗B-ALL中，1：1会获得产生更好的肿瘤消退疗效。调节性T细胞浸润到实体肿瘤局部，会降低CD28-CD3ζ信号通路活性。去除CD28CAR胞内段的Lck结合结构域，即使在调节性T细胞存在的情况下，也有强抗肿瘤活性。低分化的初始样T细胞（naïve-like T cells ，TN cells，表型CD45RA+ CD45RO- CD95-，CCR7+，CD62L+，CD28+，CD27+)和干细胞记忆样T细胞（Stem cell memory-like T cells ，TSCM cells，表型CD45RA+ CD45RO- CCR7+CD95+)具有更强的增殖能力和自我更新能力，以及分化为效应和记忆T细胞的能力，因而有产生更好临床结果的潜能，更持久的抗肿瘤活性。而分化的效应样T细胞（T effector-like cells，TEff cells，表型CD45RA+ CCR7-)虽然体外表现初强的抗肿瘤活性，但是在体内，活化和增殖等能力均受损。肿瘤高表达免疫检查点配体，免...

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